β地贫是地中海贫血症常见的一种类型，病因为β-珠蛋白的基因突变，引起了血红蛋白β链的合成部分或完全被抑制，进而导致贫血。相比传统的治疗技术，新型基因编辑疗法能够从根本病因入手，在基因层面彻底解决问题。

广州瑞风生物科技是参与该项目的药物研发机构。瑞风生物是一家专注于细胞和基因治疗药物研发的创新型生物技术公司，致力于为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物，药物用于治疗地中海贫血、慢性重大疾病和恶性肿瘤等。此次治疗运用了CRISPR-Cas9的“基因剪刀”编辑技术，使红细胞产生足够的含氧血红蛋白分子，且同时避免了造血发育和分化功能受损，作用比以往的编辑疗法更精准，加快了患者造血系统的重建，大大缩短了血细胞极度减少的高风险时间，使大出血和严重感染的发生率显著降低，这是该新型靶点基因编辑疗法首次在国际上用于治疗重型β地贫的成功案例，也是我国基因编辑技术的又一突破！

此外，本次治疗所使用的GMP级别Cas9酶全程由恺佧生物科技（上海）有限公司倾力提供。恺佧生物是一家致力于生物创新药、细胞和基因治疗、mRNA疫苗领域，以研发为驱动的创新型蛋白酶类生物高科技公司，此次携手瑞风在重症β地贫治疗领域的成功合作也展现了我国生物技术和医疗技术在基因治疗领域的进步。