恺佧生物科技（上海）有限公司

9月17日下午，“精准有度 · 非病毒体外基因修饰技术前沿洞察”专题研讨会在上海张江ATLATL飞镖创新中心顺利举办。

为破解传统病毒载体带来的安全瓶颈，本次会议聚焦于非病毒体外基因修饰技术，汇聚了业内多位顶尖专家与行业先锋。与会嘉宾通过深度报告与现场交流，共同探讨了从基础研发、底层工具创新到临床规模化生产的全产业链前沿进展。

与会人员合照

精彩开场

会议伊始，ATLATL 飞镖创新中心代表朱鹏程博士向远道而来的各位专家学者与行业同仁致以热烈欢迎。致辞中提到，生物医药研发正迎来从“重资产投入”向“设计驱动（Design-Led）”的深刻变革。作为生命科学领域的研发基础设施与创新平台，ATLATL 始终致力于通过“同址研发（Co-location）”、自动化实验与 AI 赋能，构建高效率的生命科学生态系统，赋能包含 CGT 在内的前沿技术快速实现从概念验证到临床的转化落地。

朱鹏程 | ATLATL飞镖创新研发中心创始人及CEO

李云燕博士代表主办方对与会嘉宾及支持单位致以诚挚谢意。她表示，随着细胞与基因治疗的快速发展，基因编辑的安全性与递送方式的有效性亟需兼顾，这也是行业面临的核心课题。恺佧生物作为基因编辑酶的重要提供商，一直以来打磨工艺、优化平台，以高质量高合规性的GMP级酶产品，助力海内外多个项目获批IND以及完成关键性临床研究。尤其是在政策有调整、产业有波澜的当下，更是积极搭建这一高质量的沟通平台，链接产业上下游生态，赋能行业稳健前行。

李云燕 | Kactus市场与应用副总裁

主题分享

非病毒电转递送在基因编辑中的全流程解决方案

何争诚博士分享了 MaxCyte 电转平台在 CGT 研发至商业化全流程中的应用。作为支撑全球首款 CRISPR 疗法 CASGEVY 上市的核心递送技术，该平台具备高效、高活率及无缝线性放大的优势。报告展示了基于先导编辑（Prime Editing）修复造血干细胞、转座子 CAR-T 及 ssDNA 介导的 CRISPR 大片段定点整合等最新临床案例。MaxCyte 凭借完善的 cGMP 耗材与法规申报支持，正全力加速非病毒基因编辑疗法的临床转化。

何争诚 | MaxCyte应用科学家

De-Risking the Path to the Clinic: CRISPR Manufacturing from Research Through Commercialization

Tal Shamia 解读了 CRISPR 疗法从研发走向临床与商业化过程中的 CMC 风险规避策略。结合 FDA 监管新规，Synthego 提供了从 RUO、INDe® 到 GMP 级别的全生命周期 sgRNA 生产支持，并通过 HPLC、MS 与 NGS 三位一体的正交检测体系保障产品质量。凭借丰富的 IND/IMPD 申报经验与 DMF 备案支持，Synthego 助力开发者平稳应对工艺放大挑战，加速临床合规进程。

Tal Shamia | Synthego Lead Strategic Account Manager

基因编辑技术和CGT产品的升级迭代

季清洲博士深入分析了全球 CGT 市场的回暖趋势及基因编辑技术的演进历史。随着行业从 ex vivo 向 in vivo CAR-T、通用型（UCAR-T）及 iPSC 衍生疗法升级，基因编辑在破解载体安全性、降低生产成本方面展现出核心价值。结合博腾生物端到端 CDMO 平台的实战经验，季博士分享了如何通过模块化工艺开发、自动化生产及物料国产替代实现降本增效，并依托已取得的《药品生产许可证》（C证）及多项零发补 IND 申报经验，贯通 CGT 产品从研发到商业化生产的全生命周期。

季清洲 | 博腾生物技术平台与细胞治疗工艺开发副总经理

CRISPR基因编辑酶主流技术路线与前沿进展

王丹丹梳理了从经典 Cas9 到碱基编辑（Base Editing）与先导编辑（Prime Editing）的技术演进。她指出，直接电转递送 RNP 具备低脱靶、即时高效及无染色体整合风险的显著优势。结合产业化考量，工具酶选择需兼顾编辑效率、PAM 可及性、专利自由度与 GMP 规供应。恺佧生物提供从 Cas9、AccuBase® CBE 到 Cas12 系列的多样化工具酶，配合 FDA DMF 备案与 GMP 定制生产，全流程助力基因编辑疗法合规落地。

王丹丹 | Kactus市场经理

碱基编辑技术在CGT中的应用与安全性考量

李广磊博士剖析了碱基编辑（Base Editing）相比传统 Cas9 的安全性优势：其不依赖双链断裂（DSB），能有效规避多靶点编辑时的染色体易位与 P53 激活风险。贝斯昂科自主研发的 AccuBase® 技术实现了“0 脱靶”精准点突变，并具备全球 FTO 专利保护。基于该技术开发的通用型 NK 细胞产品（NK510）已获中美双 IND 批准，并在实体瘤临床 POC 中取得 90% 的客观缓解率（4例 CR）与无清淋化疗的优异安全性，为基因编辑疗法的合规落地提供了范本。

李广磊 | 贝斯昂科研发总监

人工智能驱动的基因组编辑技术及体内疗法开发

李咸阳博士展示了星辰集因如何通过“AI 算法 + 高通量自动化干湿实验”双轮驱动，打造具备自主知识产权的新一代基因编辑与大片段写入平台。针对现有工具尺寸大、递送难等痛点，星辰集因系统挖掘并演化出蛋白尺寸仅为经典 SpCas9 三分之一的超小型核酸酶（如 TnpB 家族），同时构建了突破 15kb 承载能力、整合效率超 70% 的 DNA/RNA 介导大片段基因写入系统。基于该技术，公司正全面推进 in vivo CAR-T 与体内基因补充疗法管线，并已将自主知识产权的技术授权拓展至现代农业育种与生物制造等多元领域。